發(fā)文機關(guān)國家醫(yī)療保障局
發(fā)文日期2021年08月30日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號醫(yī)保函〔2021〕161號
施行日期2021年08月30日
效力級別部門規(guī)范性文件
王桂英委員：
您提出的關(guān)于進一步完善“孤兒藥”生產(chǎn)采購報銷有關(guān)政策的提案收悉，我們會同國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局等部門，進行認(rèn)真研究，現(xiàn)答復(fù)如下：
罕見病發(fā)病率低，罕見病藥品具有需求量小、費用高、替代品少等特點，也常被稱為“孤兒藥”。黨中央國務(wù)院高度重視“孤兒藥”的市場供應(yīng)和保障工作，在“孤兒藥”的生產(chǎn)采購報銷環(huán)節(jié)出臺了一系列政策，取得了積極成效。
一、 關(guān)于“孤兒藥”研發(fā)生產(chǎn)
國家有關(guān)部門在“孤兒藥”研發(fā)、審批、生產(chǎn)、稅收等方面出臺了一系列支持政策。一是工業(yè)和信息化部支持罕見病藥品產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》(工信部聯(lián)規(guī)〔2016〕350號)明確提出加強罕見病藥品等臨床短缺藥物開發(fā)，工業(yè)和信息化部在相關(guān)產(chǎn)業(yè)化專項中也設(shè)立臨床急需罕見病新藥和首仿藥相關(guān)重點任務(wù)。二是國家藥監(jiān)局對罕見病藥品實施優(yōu)先審評審批，鼓勵罕見病藥品的研發(fā)。2016年2月，原食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》(食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19號)，對包括罕見病藥品在內(nèi)的18種情形的藥品注冊申請實施優(yōu)先審評審批。2020年，新修訂的《藥品注冊管理辦法》將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序。此外，國家藥監(jiān)局還將臨床急需境外上市罕見病新藥納入專門通道加快審評，3個月內(nèi)審結(jié)，2020年新批準(zhǔn)了7個罕見病藥品。三是國家衛(wèi)生健康委不斷加強罕見病管理。2018年5月，國家衛(wèi)生健康委會同科技部等部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，為制定罕見病相關(guān)政策提供重要依據(jù)；制定印發(fā)《罕見病診療指南》并建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，提高罕見病規(guī)范化診療能力；建立我國罕見病病例信息登記制度，收集我國罕見病的診療、分布等信息，為完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供科學(xué)依據(jù)。四是財政部通過稅收優(yōu)惠政策鼓勵罕見病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。2019年2月，財政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局和國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對首批21個罕見病藥品按簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅，2020年9月，又增加14個最新批準(zhǔn)注冊的罕見病藥品。
下一步，有關(guān)部門將持續(xù)做好罕見病藥品生產(chǎn)供應(yīng)工作。工業(yè)和信息化部在編制“十四五”醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)規(guī)劃中充分考慮罕見病藥品相關(guān)工作，通過專項資金支持試點示范等方式，鼓勵企業(yè)加強研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。國家衛(wèi)生健康委將適時啟動第二批罕見病目錄的遴選工作，通過罕見病病例信息登記制度逐步摸底我國罕見病患者的患病情況、診療瓶頸和疾病負(fù)擔(dān)，為政策制定提供支撐。國家藥監(jiān)局在保障獲批藥品安全、有效、質(zhì)量可控基礎(chǔ)上，加快罕見病藥品審評審批，使罕見病患者及早獲得可靠的治療和預(yù)防藥物。
二、 關(guān)于“孤兒藥”采購機制
您提出的盡快出臺“孤兒藥”特殊采購政策的建議，我們十分關(guān)注?！秶鴦?wù)院辦公廳關(guān)于推動藥品集中帶量采購工作常態(tài)化制度化開展的意見》（國辦發(fā)〔2021〕2號），明確要求積極探索“孤兒藥”、短缺藥的適宜采購方式，促進供應(yīng)穩(wěn)定。2018年起，國家醫(yī)保局會同有關(guān)部門積極推進藥品集中帶量采購改革，成功開展了五批218個藥品集采。同時，全國所有省份均已以獨立采購或跨省聯(lián)盟采購的方式開展了藥品集采。在降低患者負(fù)擔(dān)的同時，促進了風(fēng)清氣正的營商環(huán)境和行醫(yī)環(huán)境的形成，引導(dǎo)行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。由于“孤兒藥”多是獨家生產(chǎn)供應(yīng)，目前基于不同企業(yè)間相互競爭的集中帶量采購機制難以適用，需要探索新的采購機制。下一步，我們將進一步探索適合“孤兒藥”的采購機制，依托各省采購平臺加強供需對接，推動“孤兒藥”保供穩(wěn)價。
三、 關(guān)于“孤兒藥”報銷政策
您提出的進一步完善醫(yī)保支付政策，將更多“孤兒藥”納入國家醫(yī)保目錄范圍的建議，對我們的工作很有參考意義。國家醫(yī)保局高度重視罕見病患者的醫(yī)療保障工作，通過調(diào)整醫(yī)保目錄，實現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化。目前，國內(nèi)上市的罕見病藥品中有40余種已被納入國家醫(yī)保藥品目錄。2020年，通過準(zhǔn)入談判將治療多發(fā)性硬化癥的西尼莫德，治療亨廷頓病的氘丁苯那嗪，治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)的依達拉奉氯化鈉等多個罕見病藥品納入了國家醫(yī)保藥品目錄，藥品價格明顯下降，罕見病患者醫(yī)療保障水平明顯提升。
下一步，我們將結(jié)合臨床治療用藥需求、醫(yī)保籌資能力等因素，將符合條件的罕見病藥品按程序納入醫(yī)保支付范圍，進一步提升罕見病患者保障水平。
感謝您對醫(yī)療保障工作的關(guān)注，希望一如既往支持我們的工作。
國家醫(yī)療保障局
2021年8月30日
