發(fā)文機關國家衛(wèi)生健康委員會
發(fā)文日期2021年09月10日
時效性現行有效
施行日期2021年09月10日
效力級別部門規(guī)范性文件
農工界：
你界別提出的《關于創(chuàng)新罕見病保障模式的提案》收悉，經商教育部、民政部、國家醫(yī)保局、中國銀保監(jiān)會、國家藥監(jiān)局、中國紅十字會總會，現答復如下：
一、 工作現狀和進展情況
近年來，國家高度重視罕見病防治與保障工作，積極做好罕見病防治管理，出臺多項政策推動罕見病藥物研發(fā)及上市，提高罕見病患者診療和保障水平。
（一）關于罕見病診療管理。為加強我國罕見病管理、提高罕見病診療能力，我委開展一系列工作。一是聯(lián)合科學技術部、工業(yè)和信息化部等5部門聯(lián)合發(fā)布我國《第一批罕見病目錄》，為各部門制定罕見病相關政策提供重要依據。同時，印發(fā)罕見病目錄制訂工作程序，明確目錄更新原則和條件；二是制定《罕見病診療指南》，對納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療指南，并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務人員培訓，提高罕見病規(guī)范化診療能力；三是建立全國罕見病診療協(xié)作網，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉診，充分發(fā)揮優(yōu)質醫(yī)療資源輻射帶動作用；四是建立我國罕見病病例信息登記制度，收集我國罕見病的診療、分布等信息，為制訂人群干預策略、完善診療服務體系、提高藥物可及性等提供科學依據；五是發(fā)布《中國罕見病防治與保障事業(yè)發(fā)展》報告，總結近年來我國罕見病防治保障現狀，為各行業(yè)更好的推進罕見病工作提供政策參考。
（二）關于罕見病藥物研發(fā)及上市。一是藥品醫(yī)療器械審評審批制度助力罕見病藥品快速上市。2016年2月，原國家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《關于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19號）并于2017年12月修訂實施，對包括罕見病治療藥品在內的18種情形的藥品注冊申請實施優(yōu)先審評審批。為加快罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥在中國上市，國家藥監(jiān)局會同有關部門聯(lián)合發(fā)布《關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》，對罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥建立專門通道進行審評審批，對列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內審結。目前已經遴選發(fā)布三批臨床急需境外新藥品種名單，其中罕見病治療藥品數量超過遴選藥物總量的50%。2020年國家藥監(jiān)局新批準治療多發(fā)性硬化癥的西尼莫德片、治療亨廷頓舞蹈癥的氘丁苯那嗪片、治療黏多糖貯積癥的注射用拉羅尼酶濃溶液等7種罕見病藥品。新修訂的《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中也將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評批審程序。對納入優(yōu)先審評審批程序的藥品上市許可申請，優(yōu)先配置資源，安排優(yōu)先審評審批。二是國家財稅政策支持罕見病藥品研發(fā)。2019年2月，財政部、海關總署、國家稅務總局和國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對罕見病藥品實施稅收優(yōu)惠，對首批21個品種的罕見病藥品按照簡易辦法依照3％?征收率計算繳納增值稅，鼓勵罕見病制藥產業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本。2020年9月，國家藥監(jiān)局等部門對罕見病藥品清單進行動態(tài)調整，將14個最新批準注冊的罕見病治療藥品納入到第二批清單中，以享受相關增值稅政策。2020年12月，財政部發(fā)布《為支持構建新發(fā)展格局2021年1月1日起我國調整部分商品進口關稅》，其中，對4種罕見病藥品原料實行零關稅。國家通過多項財稅政策的落實，在一定程度上激勵企業(yè)對罕見病用藥研發(fā)投入的熱情。
（三）關于罕見病醫(yī)療保障。一是加大罕見病用藥保障力度。國家醫(yī)保部門高度重視罕見病患者的用藥保障工作。目前國內上市的罕見病用藥50余種，其中40余種已被納入國家醫(yī)保藥品目錄。通過醫(yī)保藥品目錄準入談判，大幅降低特立氟胺、麥格司他、氘丁苯那嗪等罕見病用藥價格，有效減輕患者負擔。對于部分價格特別昂貴的罕見病用藥，由于遠超基本醫(yī)?；鸨Ｕ纤胶突颊叱惺苣芰Φ仍颍瑹o法被納入基本醫(yī)保支付范圍。2018年以來，國家醫(yī)保局等部門堅持“招采合一、量價掛鉤”的原則，對通過仿制藥質量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購，包括安立生坦在內的罕見病用藥已納入藥品集中帶量采購范圍，中選價格從每片115.97元下降到每片20元?，F已實現從試點到全國擴圍和常態(tài)化運行，逐步將罕見病用藥在內的更多品種納入到藥品集中帶量采購，通過開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價格，提高罕見病患者的用藥可支付性。二是積極開展罕見病患者救助幫扶工作。民政部高度重視罕見病患者等特殊困難群體的救助幫扶工作，指導各地民政部門及時將符合條件的罕見病患者納入救助范圍，積極引導社會力量參與罕見病患者救治。將貧困罕見病患者家庭或個人及時納入城鄉(xiāng)最低生活保障。截至2020年底，包括罕見病患者在內，全國共有城鄉(xiāng)低保對象4427萬人，全年累計支出低保金1918億元。將符合條件的罕見病患者納入特困人員救助供養(yǎng)范圍。指導各地科學制定特困供養(yǎng)標準，優(yōu)先集中供養(yǎng)生活不能自理特困人員，加強分散供養(yǎng)特困人員照料服務。截至2020年底，包括罕見病患者在內，全國共有城鄉(xiāng)特困人員478萬人，全年累計支出供養(yǎng)資金455億元。加大臨時救助力度。指導各地全面落實“先行救助”“分級審批”等規(guī)定，全面建立鄉(xiāng)鎮(zhèn)(街道)臨時救助備用金制度，不斷提高臨時救助對罕見病患者的可及性和救助的時效性。2020年全國共實施臨時救助1314萬人次，全年累計支出救助資金149億元。三是積極發(fā)揮社會慈善組織的力量，對罕見病患者實施醫(yī)療救助。中國紅十字基金會，在罕見病救助領域圍繞咨詢服務、藥品捐贈、資金支持、醫(yī)療專家動員及提供人道幫扶等方面開展大量探索性嘗試。設立罕見病救助專項基金，為罕見病患者提供相關藥品援助和救助服務；聯(lián)合企業(yè)開展罕見病救助公益項目，傳播罕見病相關知識，呼吁社會關愛罕見病群體；提升罕見病專業(yè)診療技術水平，在全國范圍內開展罕見病醫(yī)師診療培訓；提升罕見病家庭護理水平，為大皰性表皮松解癥患者家庭開辦護理培訓課程，取得良好效果；啟動罕見病患者心理關愛項目，在資金救助、科研投入與護理培訓的基礎上舉辦各類心理關愛及心理建設活動。四是積極支持商業(yè)保險為罕見病患者提供醫(yī)療保障。中國銀保監(jiān)會按照黨中央國務院有關要求，支持保險業(yè)大力發(fā)展商業(yè)健康保險，積極參與國家醫(yī)保體系建設，同時，鼓勵保險機構開發(fā)與罕見病相關的保險產品，提高罕見病患者的健康保障水平，完善罕見病醫(yī)療保障體系。目前，有170多家保險公司開展健康保險業(yè)務，開發(fā)涵蓋疾病保險、醫(yī)療保險、護理保險、失能收入損失、醫(yī)療意外保險5大類、超過5000個產品；在疾病保險方面，目前已有200多種重大疾病保險產品將一些罕見病納入保障范圍之中；在醫(yī)療保險方面，多數商業(yè)醫(yī)療保險產品將罕見病患者醫(yī)療費用納入保障范圍，為罕見病患者提供就醫(yī)費用保障。此外，保險業(yè)積極承辦城鄉(xiāng)居民大病保險，緩解包括因罕見病治療費用導致的“因病致貧”“因病返貧”現象。2020年，18家保險公司在全國31個省(區(qū)、市)開展大病保險業(yè)務，承保12.22億城鄉(xiāng)居民(其中包含部分城鎮(zhèn)職工)，大病患者實際報銷比例在基本醫(yī)保的基礎上平均提升了10—15個百分點，一定程度上減輕了大病患者(包括罕見病患者)的就醫(yī)負擔。
二、關于所提建議的答復
二、關于所提建議的答復
（一）關于提升診療水平和藥學服務質量。我委罕見病診療與保障專家委員會的建立，為罕見病診療與保障工作的開展提供了技術支撐?！逗币姴≡\療指南（2019年版）》的出版，對121種罕見病的定義、病因和流行病學、臨床表現、輔助檢查、診斷與鑒別診斷、治療等進行了全方位闡述，并參考國內外最新的單病種指南、診療規(guī)范和專家共識為每種罕見病附上診療流程圖，對提升我國罕見病規(guī)范化診療水平和藥學服務質量，造福更多的罕見病患者具有重要意義。在此基礎上，協(xié)作網辦公室正逐步開展罕見病診療相關培訓。據不完全統(tǒng)計，至2021年8月，協(xié)作網辦公室已經在我國二十多個城市開展四十余場培訓，培訓涵蓋90余種罕見病，超過20 000人參加培訓。穩(wěn)步提升我國醫(yī)務工作者的罕見病診斷、治療、用藥水平。關于“提升藥學服務質量”，罕見病的用藥具有需求量小、費用高、替代品少等特點，患者經濟負擔重，臨床上經常出現斷供現象。依托罕見病診療協(xié)作網，我們也將積極創(chuàng)新罕見病藥物流通或配送方式，逐步實現分級診療，通過實現跨院、跨地域診療和用藥的院際調劑等方法，保障全國罕見病用藥需求。
（二）關于提高罕見病藥物的可及性。為支持制藥產業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本，提高罕見病藥物的可及性，我國在增值稅、罕見病藥品進口環(huán)節(jié)增值稅、小微企業(yè)申請創(chuàng)新藥注冊、支持科技創(chuàng)新、鼓勵企業(yè)加大研發(fā)投入等方面出臺一系列優(yōu)惠政策。一般納稅人生產銷售和批發(fā)、零售罕見病藥品，可選擇按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅；對進口罕見病藥品，減按3%征收進口環(huán)節(jié)增值稅；小微企業(yè)申請創(chuàng)新藥注冊，符合規(guī)定條件的，免收新藥注冊費；對經認定的高新技術企業(yè)享受15%企業(yè)所得稅優(yōu)惠稅率；企業(yè)研發(fā)費用可按75%稅前加計扣除等。上述政策優(yōu)惠力度較大，有效地推動罕見病藥物研發(fā)等工作，有效提高罕見病藥物的可及性。
（三）關于創(chuàng)新罕見病診療和用藥支付方式。受限于經濟社會發(fā)展水平，我國對罕見病的診療和用藥保障仍處于起步階段，尚未擁有相對獨立、專門、差異化的保障制度。你界別提到的“要積極探索‘基本醫(yī)療保險+多層次保障’的多渠道支付模式，形成多方籌資的體系”，對于提高罕見病患者診療和用藥的可支付性有非常重要的指導意義。目前各地積極探索罕見病的多層次保障體系建設，通過大病保險、醫(yī)療救助、財政專項等方式緩解本地區(qū)內特殊罕見病患者高額醫(yī)療費用負擔。全國約有20余個省份結合當地患者患病情況、財政和醫(yī)保基金承受能力等實際情況對罕見病醫(yī)療和社會保障制度進行探索，并形成具有各自特點的創(chuàng)新罕見病診療和用藥保障模式。
（四）關于搭建“醫(yī)—藥—患”三者聯(lián)動的信息平臺。??2019年2月，為加強我國罕見病管理，提高罕見病診療水平，我委印發(fā)《關于建立全國罕見病診療協(xié)作網的通知》，在全國范圍內遴選324家具備罕見病診療能力的醫(yī)院組建了全國罕見病診療協(xié)作網。2019年11月，我委建立開發(fā)的中國罕見病診療服務信息系統(tǒng)正式投入使用，全國罕見病診療協(xié)作網的324家醫(yī)院開始使用該系統(tǒng)進行罕見病病例登記工作。截至目前，該系統(tǒng)已采集約50萬例罕見病患者信息。這些信息對于逐步摸清我國罕見病患者數量及分布情況、診療瓶頸、疾病負擔和面臨困境等情況具有重要意義，對政府部門制定更加科學合理的國家罕見病戰(zhàn)略計劃具有重要指導價值。
（五）關于完善罕見病相關的政策法規(guī)，關注兒童及青少年罕見病患者的受教育問題等。教育部認真貫徹落實黨中央、國務院決策部署，會同相關部門推動各地以實施兩期特殊教育提升計劃為抓手，采取切實舉措加快推進特殊教育改革發(fā)展。一是完善政策法規(guī)，保障教育權利。二是落實“一人一案”，做好精準安置。三是加大傾斜力度，提高資助水平。自2016年起，將特殊教育學校和隨班就讀殘疾學生生均公用經費標準提高到6000元，達到普通學生的6—8倍。推動有條件的地區(qū)根據學校招收重度、多重殘疾學生的比例，適當增加年度預算。針對殘疾學生特殊需要，提高補助水平，擴大補助范圍，實行家庭經濟困難殘疾兒童義務教育、高中階段12年免費教育，學前教育和高等教育階段優(yōu)先資助殘疾學生。因病致殘罕見病患兒依照規(guī)定均享受相關政策。
三、 下一步工作目標和計劃
我委將積極會同有關部門，全面加強罕見病診療相關培訓，穩(wěn)步提升我國醫(yī)務工作者的診斷、治療能力，提高藥學服務水平。積極配合藥監(jiān)等部門將建立罕見病用藥掛網綠色通道，方便罕見病用藥掛網采購，依托采購平臺加強供需對接、最大限度減少罕見病用藥短缺問題。會同相關部門，積極探索罕見病多層次醫(yī)療保障體系、多渠道支付模式，提高罕見病患者診療和用藥的可支付性。教育部將會同有關部門認真編制并實施第三期特殊教育提升計劃，采取有力措施不斷完善特殊教育保障機制，努力為殘疾兒童提供公平而有質量的教育。銀保監(jiān)會將繼續(xù)配合國家醫(yī)保局等部門，按照《關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》要求，加強頂層制度設計和政策引導，充分吸收代表建議，引導保險業(yè)完善罕見病醫(yī)療支付機制，擴大健康保險覆蓋面，創(chuàng)新健康保險產品，將更多的罕見病病種和治療藥品納入保障范圍，切實提高罕見病患者醫(yī)療保障水平，更好服務國家醫(yī)療保障體系建設和健康中國戰(zhàn)略。
感謝你界別對衛(wèi)生健康工作的關心和支持。
國家衛(wèi)生健康委
2021年9月10日
