發(fā)文機(jī)關(guān)國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2022年07月28日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號(hào)國藥監(jiān)提函〔2022〕32號(hào)
施行日期2022年07月28日
效力級(jí)別部門規(guī)范性文件
丁潔委員：
您提出的《關(guān)于加強(qiáng)政策協(xié)同，促進(jìn)中國創(chuàng)新型藥企國際化發(fā)展的提案》收悉，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、 關(guān)于藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)和罕見病用藥市場獨(dú)占期制度
（一）關(guān)于藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度。
在現(xiàn)行《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例》第三十四條中對(duì)藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)作出規(guī)定：對(duì)含新型化學(xué)成份的藥品提供6年數(shù)據(jù)保護(hù)期。為進(jìn)一步細(xì)化藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)工作的相關(guān)要求，國家藥監(jiān)局研究起草了《藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)實(shí)施辦法（暫行）》（征求意見稿），并于2018年4月面向社會(huì)公開征求意見。征求意見稿中已將創(chuàng)新藥品、創(chuàng)新治療用生物制品、罕見病治療藥品和兒童專用藥列入保護(hù)對(duì)象，設(shè)立保護(hù)期限。
鑒于新修訂《中華人民共和國藥品管理法》已于2019年12月1日發(fā)布實(shí)施。國家藥監(jiān)局于2022年5月9日發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例》（修訂草案征求意見稿），公開征求意見，對(duì)藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)相關(guān)的內(nèi)容作出了規(guī)定。
（二）關(guān)于罕見病用藥市場獨(dú)占期制度。
為了推動(dòng)國內(nèi)企業(yè)在罕見病藥物領(lǐng)域的投入，自2018年《第一批罕見病目錄》發(fā)布以來，罕見病領(lǐng)域的相關(guān)政策陸續(xù)推出：
2018年7月，國家藥監(jiān)局發(fā)布《接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的技術(shù)指導(dǎo)原則》，明確符合技術(shù)指導(dǎo)原則要求的罕見病的藥品注冊申請可接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)；2019年2月，財(cái)政部、國家藥監(jiān)局等四部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，明確罕見病用藥的減稅政策；2021年國家藥監(jiān)局發(fā)布《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》征求意見稿，鼓勵(lì)制藥企業(yè)研發(fā)罕見病治療藥物。截至目前，國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)56個(gè)罕見病用藥上市，其中通過優(yōu)先審評(píng)審批通道批準(zhǔn)48個(gè)。
2022年5月9日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例》（修訂草案征求意見稿），其中為鼓勵(lì)罕見病藥品的研發(fā)和創(chuàng)新，規(guī)定批準(zhǔn)上市的罕見病新藥最多可獲得7年的市場獨(dú)占期。
下一步，國家藥監(jiān)局將根據(jù)立法工作安排，加快推進(jìn)《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例》修訂工作，落實(shí)藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)和罕見病用藥市場獨(dú)占期制度。
二、 對(duì)創(chuàng)新藥的優(yōu)先審評(píng)和溝通交流方面
《藥品注冊管理辦法》設(shè)立突破性治療藥物程序、附條件批準(zhǔn)程序、優(yōu)先審評(píng)審批程序、特別審批程序四個(gè)加快通道，支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新，從臨床試驗(yàn)期間、申報(bào)上市許可以及上市許可審評(píng)期間等給予全方位溝通交流指導(dǎo)、縮短溝通交流時(shí)限、滾動(dòng)提交資料以及縮短審評(píng)審批時(shí)限等鼓勵(lì)支持政策，藥品上市許可申請審評(píng)時(shí)限為二百日，其中優(yōu)先審評(píng)審批程序的審評(píng)時(shí)限為一百三十日，臨床急需境外已上市罕見病用藥優(yōu)先審評(píng)審批程序的審評(píng)時(shí)限為七十日。2021年，國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心持續(xù)優(yōu)化審評(píng)流程、嚴(yán)格審評(píng)時(shí)限管理、加快審評(píng)速度、強(qiáng)化項(xiàng)目督導(dǎo)，全年整體按時(shí)限審結(jié)率98.93%。其中NDA、ANDA、納入優(yōu)先審評(píng)審批程序的注冊申請按時(shí)限審結(jié)率均超過90%，取得歷史性突破。共115件注冊申請（69個(gè)品種）納入優(yōu)先審評(píng)審批程序；有219件（131個(gè)品種）建議批準(zhǔn)上市。
對(duì)于我國創(chuàng)新型藥企在研發(fā)創(chuàng)制新藥過程中，鼓勵(lì)申請人在研發(fā)期間以及申報(bào)前與國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心進(jìn)行溝通交流。2020年12月，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)溝通交流管理辦法》，進(jìn)一步規(guī)范與申請人之間的溝通交流，已構(gòu)建多渠道、多層次的溝通交流機(jī)制，該溝通機(jī)制可解決申請人研發(fā)過程、申報(bào)前出現(xiàn)的相關(guān)技術(shù)難題等，有力促進(jìn)創(chuàng)新藥物的研發(fā)和申報(bào)，加快藥品上市步伐，推動(dòng)行業(yè)良性發(fā)展。對(duì)于在全球首發(fā)注冊成功的創(chuàng)新藥，如有關(guān)鍵技術(shù)等問題，申請人可以按照《藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)溝通交流管理辦法》相關(guān)要求，向國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心提出溝通交流申請，中心將及時(shí)解決溝通咨詢問題。
下一步，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)做好與申請人的溝通交流工作，指導(dǎo)申請人的藥物研發(fā)與申報(bào)。
感謝您對(duì)藥品監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。
國家藥監(jiān)局
2022年7月28日
