發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家醫(yī)療保障局
發(fā)文日期2020年09月22日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號(hào)醫(yī)保函〔2020〕89號(hào)
施行日期2020年09月22日
效力級(jí)別部門(mén)規(guī)范性文件
梁桃等5位代表：
你們提出的“關(guān)于加快SMA險(xiǎn)情治理，保障SMA患兒生命健康用藥需求的建議”收悉，經(jīng)商國(guó)家衛(wèi)生健康委、財(cái)政部、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、 關(guān)于建立罕見(jiàn)病醫(yī)療保障機(jī)制問(wèn)題
自基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立以來(lái)，醫(yī)保部門(mén)高度重視罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障工作，國(guó)家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個(gè)增加到2709個(gè)。通過(guò)調(diào)整醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見(jiàn)病藥物和大多數(shù)對(duì)癥治療的藥物。在2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過(guò)程中，新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過(guò)準(zhǔn)入談判將多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動(dòng)脈高壓的司來(lái)帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個(gè)罕見(jiàn)病藥品納入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，藥品價(jià)格明顯下降，罕見(jiàn)病患者保障水平明顯提升。同時(shí)，對(duì)于部分價(jià)格特別昂貴的特殊罕見(jiàn)病用藥，由于超出基金和患者承受能力等原因，尚未被納入基本醫(yī)保支付范圍。
在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報(bào)銷(xiāo)比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險(xiǎn)已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年，大病保險(xiǎn)起付線(xiàn)降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用支付比例提高到60%，并對(duì)貧困人口實(shí)行傾斜支付政策。
在醫(yī)療救助方面，通過(guò)資助包括罕見(jiàn)病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)，并對(duì)其參保后個(gè)人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。原則上，低保對(duì)象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對(duì)象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約70%。
總的來(lái)說(shuō)，符合條件的罕見(jiàn)病藥品已基本納入了基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，并為貧困罕見(jiàn)病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。但從基本醫(yī)?；鸪惺苣芰?lái)看，2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見(jiàn)病用藥費(fèi)用達(dá)到每人每年數(shù)百萬(wàn)，基本醫(yī)保難以承受。部分省份或地區(qū)通過(guò)大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、財(cái)政專(zhuān)項(xiàng)等方式緩解了本地區(qū)內(nèi)特殊罕見(jiàn)病患者高額醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)，也存在地區(qū)間待遇差異和政策攀比等問(wèn)題。
下一步，我們將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過(guò)嚴(yán)格的專(zhuān)家評(píng)審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保支付范圍。在此基礎(chǔ)上，進(jìn)一步健全多層次醫(yī)保體系，大力推動(dòng)發(fā)展商業(yè)健康保險(xiǎn)，充分發(fā)揮商業(yè)保險(xiǎn)風(fēng)險(xiǎn)管理和保障功能的作用，多層次提高參?；颊哚t(yī)療保障水平。同時(shí)，按照《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》要求，積極研究罕見(jiàn)病患者用藥保障工作，更好地保障參保人員利益。
二、 關(guān)于建立預(yù)防機(jī)制
按照現(xiàn)行政策，目前各地主要開(kāi)展常見(jiàn)染色體疾病，開(kāi)放性神經(jīng)管畸形、超聲下可見(jiàn)常見(jiàn)嚴(yán)重胎兒畸形的產(chǎn)前篩查和產(chǎn)前診斷，尚未將罕見(jiàn)病納入常規(guī)篩查范圍。有部分省市將個(gè)別罕見(jiàn)病病種納入省內(nèi)重點(diǎn)民生項(xiàng)目，對(duì)有風(fēng)險(xiǎn)的高危人群進(jìn)行罕見(jiàn)病基因產(chǎn)前檢測(cè)補(bǔ)助。
下一步，將加強(qiáng)相關(guān)研究，總結(jié)地方經(jīng)驗(yàn)，規(guī)范相關(guān)技術(shù)流程，探索開(kāi)展罕見(jiàn)病高危家庭的基因篩查，做到早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早預(yù)防、早干預(yù)。
感謝你們對(duì)醫(yī)療保障事業(yè)的支持。
國(guó)家醫(yī)療保障局
2020年9月22日
