發(fā)文機(jī)關(guān)國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2022年08月09日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號國藥監(jiān)提函〔2022〕38號
施行日期2022年08月09日
效力級別部門規(guī)范性文件
陳紅專委員：
您提出的《關(guān)于盡快建立新型抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用全流程智能監(jiān)管平臺的提案》收悉?，F(xiàn)會同國家衛(wèi)生健康委、國家醫(yī)保局答復(fù)如下：
近年來，抗腫瘤新藥的研發(fā)和上市提速，各種新型抗腫瘤藥物可及性大大提高，國家有關(guān)部門高度關(guān)注癌癥的規(guī)范診療和合理用藥，通過持續(xù)完善藥品監(jiān)管制度、臨床使用規(guī)范和醫(yī)療保障機(jī)制，進(jìn)一步加強(qiáng)抗腫瘤藥物的供應(yīng)保障、臨床使用、藥學(xué)服務(wù)、真實(shí)數(shù)據(jù)研究、上市后監(jiān)測評價(jià)等工作，不斷促進(jìn)對抗腫瘤藥物的科學(xué)監(jiān)管。
一、 做好抗腫瘤藥物的市場供應(yīng)保障
2018年以來，國家醫(yī)保局連續(xù)4年開展醫(yī)保目錄調(diào)整，250種藥品通過準(zhǔn)入談判進(jìn)入目錄，平均降價(jià)超50%。為確保國家醫(yī)保談判藥品順利落地，提升談判藥品供應(yīng)保障水平，國家醫(yī)保局與國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于建立完善國家醫(yī)保談判藥品“雙通道”管理機(jī)制的指導(dǎo)意見》（醫(yī)保發(fā)〔2021〕28號）和《關(guān)于適應(yīng)國家醫(yī)保談判常態(tài)化持續(xù)做好談判藥品落地工作的通知》（醫(yī)保函〔2021〕182號），通過定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和定點(diǎn)零售藥店兩個(gè)渠道，滿足談判藥品供應(yīng)保障、臨床使用等方面的合理需求。一是指導(dǎo)地方扎實(shí)推進(jìn)“雙通道”管理。要求各地醫(yī)保部門按照加強(qiáng)管理、保障供應(yīng)、規(guī)范使用、嚴(yán)格監(jiān)管的原則，建立處方流轉(zhuǎn)中心，細(xì)化完善定點(diǎn)藥店遴選準(zhǔn)入、患者認(rèn)定、處方流轉(zhuǎn)、直接結(jié)算和基金監(jiān)管等措施，切實(shí)提升談判藥品的供應(yīng)保障水平。二是加強(qiáng)監(jiān)測指導(dǎo)，確保規(guī)范使用。建立完善談判藥品使用情況監(jiān)測機(jī)制，加強(qiáng)對談判藥品配備、使用和支付等情況的統(tǒng)計(jì)監(jiān)測和評估。加強(qiáng)對參?；颊哂盟幦鞒痰谋O(jiān)管，防范和打擊利用談判藥品“雙通道”管理機(jī)制套取騙取醫(yī)?；鸬男袨椋S護(hù)基金安全。
二、 規(guī)范管理抗腫瘤藥物的臨床使用
隨著新型抗腫瘤藥物的不斷批準(zhǔn)上市，國家衛(wèi)生健康委高度重視抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用的監(jiān)管工作。2018年以來，每年持續(xù)修訂更新《新型抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則》，用于規(guī)范腫瘤診療行為、保障醫(yī)療質(zhì)量和醫(yī)療安全、促進(jìn)抗腫瘤藥物合理使用；2018年12月，印發(fā)了《關(guān)于開展全國抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用監(jiān)測工作的通知》，組織國際癌癥中心開發(fā)了全國抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用監(jiān)測網(wǎng)，開展全國抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用監(jiān)測工作；2020年12月，印發(fā)《抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用管理辦法（試行）》，進(jìn)一步加強(qiáng)抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用管理，持續(xù)提高腫瘤治療的合理用藥水平。
三、 進(jìn)一步提高藥學(xué)服務(wù)水平
國家醫(yī)保談判藥物“雙通道”政策出臺后，藥品零售市場反應(yīng)迅速，很多藥品零售連鎖企業(yè)重新布局，加大對DTP藥房的投入力度。2021年，中國醫(yī)藥商業(yè)協(xié)會對229家標(biāo)準(zhǔn)達(dá)標(biāo)DTP藥房調(diào)查統(tǒng)計(jì)，DTP藥房店均員工人數(shù)15.2人，其中藥學(xué)技術(shù)人員店均7.8人。這些藥房均具有藥學(xué)服務(wù)信息系統(tǒng)和處方管理系統(tǒng)，能利用信息化技術(shù)開展藥學(xué)服務(wù)；建立了藥品儲運(yùn)、銷售等管理制度，通過標(biāo)準(zhǔn)化管理，保證了藥品尤其是冷鏈藥品的質(zhì)量安全；建立了年培訓(xùn)制度，通過培訓(xùn)，藥學(xué)技術(shù)人員能力水平有明顯提升，能運(yùn)用所學(xué)知識為患者開展初級的藥物治療管理，提升了藥學(xué)服務(wù)能力和水平。
四、 加強(qiáng)抗腫瘤藥物的上市后監(jiān)測評價(jià)
國家藥監(jiān)局高度重視抗腫瘤藥物的質(zhì)量安全，通過開展藥品不良反應(yīng)監(jiān)測和上市后評價(jià)，加強(qiáng)對抗腫瘤藥物的監(jiān)督管理。一是不斷規(guī)范個(gè)例報(bào)告和定期安全性更新報(bào)告，制定并發(fā)布了《藥品定期安全性更新報(bào)告撰寫規(guī)范》和《個(gè)例藥品不良反應(yīng)收集和報(bào)告指導(dǎo)原則》等技術(shù)原則，結(jié)合持有人在實(shí)際工作中遇到的問題、定期更新問答文件和開展培訓(xùn)，持續(xù)引導(dǎo)持有人做好上市后不良反應(yīng)監(jiān)測和評價(jià)工作，不斷夯實(shí)數(shù)據(jù)基礎(chǔ)；二是積極探索適合我國國情的信號檢測模式，組織藥品評價(jià)中心成立專項(xiàng)工作組，借鑒世界衛(wèi)生組織烏普薩拉監(jiān)測中心的計(jì)算機(jī)輔助信號檢測方法，建立了信號檢測平臺，積極探索適合我國國情的創(chuàng)新藥和附條件批準(zhǔn)藥品（包括抗腫瘤藥物）信號檢測模式，以及時(shí)發(fā)現(xiàn)新的和嚴(yán)重的不良反應(yīng)。三是及時(shí)開展安全性評價(jià)、完善藥品說明書安全性信息。藥品說明書是承載藥品安全性信息的重要工具，基于不良反應(yīng)監(jiān)測和信號檢測，積極開展抗腫瘤藥物的安全性評價(jià)工作，對經(jīng)評價(jià)認(rèn)為有必要納入說明書的新的和嚴(yán)重的不良反應(yīng)，由藥品評價(jià)中心向國家藥監(jiān)局提出說明書修訂建議。近年來，國家藥監(jiān)局已發(fā)布了甲磺酸阿帕替尼片、吉非替尼片等抗腫瘤藥物說明書修訂公告，完善了說明書安全性信息。四是定期發(fā)布年度報(bào)告和公眾提示。組織編撰《國家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測年度報(bào)告》，隨著腫瘤用藥不良反應(yīng)監(jiān)測數(shù)據(jù)的逐漸累積，在2018年的年度報(bào)告中對腫瘤用藥進(jìn)行了專項(xiàng)分析，在2021年的年度報(bào)告中對PD-1/PD-L1類新型腫瘤用藥的不良反應(yīng)發(fā)布了小貼士，為醫(yī)務(wù)人員和公眾提供安全用藥信息。
五、 強(qiáng)化抗腫瘤藥物真實(shí)世界數(shù)據(jù)的研究使用
國家藥監(jiān)局積極推進(jìn)新型抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用綜合評價(jià)實(shí)時(shí)分析及決策轉(zhuǎn)化，堅(jiān)持以患者為中心，充分考慮患者實(shí)際治療行為，開展真實(shí)世界研究。一是為進(jìn)一步指導(dǎo)和規(guī)范利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)生成真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)，國家藥監(jiān)局藥審中心印發(fā)《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》等指導(dǎo)原則。二是國家藥監(jiān)局藥審中心、海南省藥監(jiān)局、海南省樂城管理局共同建立藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究協(xié)調(diào)工作機(jī)制，推進(jìn)藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作。三是為了構(gòu)建高質(zhì)量真實(shí)世界數(shù)據(jù)基礎(chǔ)，利用真實(shí)世界共享數(shù)據(jù)，優(yōu)化數(shù)據(jù)采集方式方法，開展圍繞患者角度的抗腫瘤藥真實(shí)世界方法學(xué)研究，如開展多準(zhǔn)則決策模型應(yīng)用于腫瘤患者治療方案的研究——“淋巴瘤治療藥物的價(jià)值評估框架研究”，該研究主要基于真實(shí)世界證據(jù)，在臨床價(jià)值評估中考慮了以患者為中心，填補(bǔ)了以往方法學(xué)不足的空缺，為醫(yī)藥政策的制定提供了相應(yīng)證據(jù)。四是國家藥監(jiān)局評價(jià)中心開展新型抗腫瘤藥物重點(diǎn)品種（如小分子靶向藥物、生物類似藥、免疫檢查點(diǎn)抑制劑等）及時(shí)監(jiān)控和建模評價(jià)試點(diǎn)工作，實(shí)現(xiàn)評價(jià)結(jié)果的決策轉(zhuǎn)化，提高合理用藥水平，并為抗腫瘤藥物的科學(xué)監(jiān)管等提供循證證據(jù)。
國家藥監(jiān)局將與各有關(guān)部門，繼續(xù)加強(qiáng)新型抗腫瘤藥物全流程監(jiān)管工作，加強(qiáng)抗腫瘤藥物的不良反應(yīng)監(jiān)測和真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用，充分利用“雙通道”藥品管理機(jī)制，完善談判藥品落地監(jiān)測機(jī)制，提高藥學(xué)服務(wù)水平，不斷維護(hù)腫瘤患者健康權(quán)益。
國家藥監(jiān)局
2022年8月9日
