發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2023年07月18日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號(hào)國(guó)藥監(jiān)提函〔2023〕8號(hào)
施行日期2023年07月18日
效力級(jí)別部門規(guī)范性文件
丁列明委員：
您提出的《關(guān)于加強(qiáng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代個(gè)體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評(píng)的提案》收悉，現(xiàn)答復(fù)如下：
近年來(lái)，國(guó)內(nèi)外以細(xì)胞和基因治療為代表的精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅速，新技術(shù)、新應(yīng)用、新成果快速涌現(xiàn)，在惡性腫瘤、再生醫(yī)學(xué)等多種疾病領(lǐng)域顯示出巨大的應(yīng)用潛力，國(guó)家藥監(jiān)局高度關(guān)注國(guó)內(nèi)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)發(fā)展，在個(gè)體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評(píng)方面積極開展如下工作：
一、 積極推進(jìn)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品監(jiān)管科學(xué)研究，制定并發(fā)布相關(guān)審評(píng)技術(shù)規(guī)范
為規(guī)范和推動(dòng)我國(guó)細(xì)胞和基因治療等精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的研發(fā)和注冊(cè)申報(bào)，自2019年開始，國(guó)家藥監(jiān)局持續(xù)開展包括腫瘤主動(dòng)免疫治療產(chǎn)品在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的監(jiān)管科學(xué)和評(píng)價(jià)體系研究。經(jīng)過(guò)廣泛調(diào)研和專家研討，發(fā)布了免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品、溶瘤病毒、基因治療等產(chǎn)品研發(fā)相關(guān)的藥學(xué)、非臨床和臨床試驗(yàn)技術(shù)指南，并于2023年4月發(fā)布《腫瘤主動(dòng)免疫治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》。
截至目前，國(guó)家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)100余個(gè)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品開展臨床試驗(yàn)，其中包括多種技術(shù)路線的個(gè)體化腫瘤主動(dòng)免疫治療產(chǎn)品。國(guó)家藥監(jiān)局將通過(guò)監(jiān)管科學(xué)研究，綜合考慮腫瘤主動(dòng)免疫治療產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化過(guò)程中對(duì)技術(shù)審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)的監(jiān)管需求，結(jié)合自身工作實(shí)際和前沿技術(shù)進(jìn)展，預(yù)判產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢(shì)，把握好研究工作的提前量和冗余度，繼續(xù)加強(qiáng)并擴(kuò)大與國(guó)內(nèi)科研院所、研發(fā)企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和行業(yè)協(xié)會(huì)等的合作交流，加快完善腫瘤主動(dòng)免疫治療產(chǎn)品在內(nèi)的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的技術(shù)評(píng)價(jià)體系，推動(dòng)相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)和注冊(cè)申報(bào)。
二、 加強(qiáng)審評(píng)隊(duì)伍建設(shè)，提高溝通服務(wù)能力
精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的研發(fā)涉及生物學(xué)、醫(yī)學(xué)等多個(gè)專業(yè)領(lǐng)域和交叉學(xué)科，技術(shù)發(fā)展日新月異，對(duì)審評(píng)員的綜合素質(zhì)和學(xué)習(xí)能力有嚴(yán)苛要求，國(guó)家藥監(jiān)局充分認(rèn)識(shí)到建設(shè)高水平專業(yè)化審評(píng)隊(duì)伍的緊迫性，已建立由生物藥學(xué)、非臨床和臨床專業(yè)審評(píng)人員組成的審評(píng)隊(duì)伍。同時(shí)，國(guó)家藥監(jiān)局高度重視審評(píng)隊(duì)伍的能力建設(shè)，日常工作中通過(guò)集中培訓(xùn)、部門學(xué)習(xí)等多種方式提高審評(píng)隊(duì)伍的專業(yè)素質(zhì)和綜合水平。國(guó)家藥監(jiān)局將在嚴(yán)格遵守相關(guān)規(guī)定的前提下，繼續(xù)通過(guò)學(xué)術(shù)會(huì)議、溝通交流等方式與業(yè)內(nèi)開展學(xué)術(shù)交流，落實(shí)以患者臨床需求為中心的審評(píng)理念，建立科學(xué)、規(guī)范、高效的審評(píng)管理體系。
按照《藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)溝通交流管理辦法（試行）》的相關(guān)規(guī)定，國(guó)家藥監(jiān)局已建立了郵件、電話、視頻會(huì)議、面對(duì)面溝通等多樣化的溝通渠道。申請(qǐng)人可以在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品研發(fā)的不同階段，就研發(fā)過(guò)程的相關(guān)要求和研究結(jié)果與相關(guān)部門開展溝通交流，以提高研發(fā)和申報(bào)效率。
三、 積極參與國(guó)際交流，提高中國(guó)在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的話語(yǔ)權(quán)和影響力
國(guó)家藥監(jiān)局積極參與精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的國(guó)際交流，已建立與美國(guó)FDA腫瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）的定期溝通會(huì)，就審評(píng)中的技術(shù)問(wèn)題進(jìn)行討論和溝通。精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品作為生物醫(yī)藥技術(shù)發(fā)展的重要方向，國(guó)家藥監(jiān)局充分認(rèn)識(shí)到在該領(lǐng)域參與或主導(dǎo)國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)協(xié)調(diào)的重要性，已開展協(xié)調(diào)策略的準(zhǔn)備工作。未來(lái)，將繼續(xù)加強(qiáng)與國(guó)內(nèi)產(chǎn)業(yè)和學(xué)術(shù)界的溝通，群策群力，立足國(guó)內(nèi)當(dāng)前產(chǎn)業(yè)發(fā)展水平，積極參與精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品相關(guān)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)的國(guó)際協(xié)調(diào)，提高國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的國(guó)際影響力和話語(yǔ)權(quán)，推動(dòng)我國(guó)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和國(guó)際化。
四、 高度重視個(gè)體化治療藥物的審評(píng)體系建設(shè)，加快審評(píng)審批速度
國(guó)家藥監(jiān)局提前布局組織研究，注重審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)研究與產(chǎn)品特點(diǎn)相結(jié)合，針對(duì)個(gè)體化治療藥物，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心組建了由生物制品臨床、生物制品藥學(xué)、化藥藥學(xué)、藥理毒理等專業(yè)組成的審評(píng)團(tuán)隊(duì)。審評(píng)團(tuán)隊(duì)針對(duì)該類產(chǎn)品的質(zhì)量控制、安全風(fēng)險(xiǎn)管理等重點(diǎn)難點(diǎn)問(wèn)題進(jìn)行了深入討論，踐行以患者為核心、以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的審評(píng)理念，從患者的臨床需求出發(fā)，并在審評(píng)過(guò)程中主動(dòng)與研發(fā)團(tuán)隊(duì)就相關(guān)技術(shù)問(wèn)題充分溝通。
下一步，國(guó)家藥監(jiān)局將持續(xù)關(guān)注精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，進(jìn)一步完善工作機(jī)制，不斷提升生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評(píng)能力建設(shè)和技術(shù)規(guī)范研究，加快相關(guān)產(chǎn)品的審評(píng)審批工作，推動(dòng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展，滿足人民群眾用藥需求。
感謝您對(duì)藥品監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。
國(guó)家藥監(jiān)局
2023年7月18日
