發(fā)文機關(guān)國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2024年08月28日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號國藥監(jiān)提函〔2024〕45號
施行日期2024年08月28日
效力級別部門規(guī)范性文件
蔡威委員：
您提出的《關(guān)于完善罕見病藥品進口檢驗的提案》收悉，現(xiàn)會同財政部答復(fù)如下：
國家藥監(jiān)局一直把罕見病藥品作為加強藥品保障的重點工作，積極采取各項措施，支持罕見病藥品研發(fā)上市。國家藥監(jiān)局在修訂的《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》中明確對防治罕見病的新藥予以優(yōu)先審評審批，對臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委發(fā)布三批《臨床急需境外新藥名單》，鼓勵罕見病藥品的研發(fā)和申報，目前名單內(nèi)已有27個罕見病藥品獲批上市，加速滿足了國內(nèi)罕見病用藥需求。國家藥監(jiān)局于2024年6月24日公開征求《關(guān)于進一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評審批有關(guān)事項的公告》意見，其中對臨床急需境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品的檢驗進行了優(yōu)化，鼓勵申請人采取前置檢驗方式申請注冊檢驗，只進行樣品檢驗的，注冊檢驗時限由60日縮短至40日；同時進行標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核和樣品檢驗的，注冊檢驗時限由90日縮短至70日；注冊檢驗所需樣品量為商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)1批次，每批樣品數(shù)量為質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)檢驗項目所需量的2倍，為罕見病藥品注冊上市提供有力支撐。
近年來，財政部認(rèn)真貫徹落實黨中央、國務(wù)院決策部署，積極配合國家藥監(jiān)局完善藥品安全監(jiān)管體系，優(yōu)化包括罕見病藥品進口檢驗在內(nèi)藥品抽檢工作機制，促進藥品產(chǎn)業(yè)發(fā)展，提升患者用藥可及性。按照藥品管理法有關(guān)規(guī)定，罕見病藥品進口時應(yīng)當(dāng)進行檢驗。企業(yè)接受抽檢屬于履行法定義務(wù)，抽檢成本屬于企業(yè)市場經(jīng)營正常負(fù)擔(dān)。按照厘清政府與市場關(guān)系的要求，政府不宜采取補貼方式過度干預(yù)。
下一步，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)加大對罕見病藥品研發(fā)生產(chǎn)等方面的政策支持力度，結(jié)合您提出的建議，繼續(xù)完善罕見病藥品進口檢驗制度，為罕見病藥品上市提供有力支撐。財政部將繼續(xù)配合國家藥監(jiān)局完善工作機制，優(yōu)化藥品抽檢流程，助力減輕罕見病藥品進口檢驗成本等企業(yè)負(fù)擔(dān)，更好保障患者健康權(quán)益。
國家藥監(jiān)局
2024年8月28日
