發(fā)文機(jī)關(guān)國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2020年09月25日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號國藥監(jiān)提函〔2020〕38號
施行日期2020年09月25日
效力級別部門規(guī)范性文件
楊愛明委員：
您提出的《關(guān)于進(jìn)一步提高罕見病患者用藥可及性和負(fù)擔(dān)性的提案》收悉，現(xiàn)我局結(jié)合工作職能，對提案有關(guān)內(nèi)容答復(fù)如下：
2015年國務(wù)院印發(fā)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，2017年中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，5年來，原食藥監(jiān)總局、國家藥監(jiān)局堅決貫徹落實(shí)黨中央、國務(wù)院部署，以鼓勵創(chuàng)新為核心，實(shí)施了藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案管理制度、優(yōu)先審評審批制度等一系列改革措施，全面推進(jìn)罕見病治療藥品的研發(fā)與上市。
一、 對罕見病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評審批
為鼓勵罕見病治療藥品研發(fā)，2016年2月，原食藥總局發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19號）并于2017年12月修訂實(shí)施，對包括罕見病治療藥品在內(nèi)的18種情形的藥品注冊申請實(shí)施優(yōu)先審評審批。截至2020年5月29日，我局已將71件治療罕見病的注冊申請（按受理號計）納入優(yōu)先審評程序，大幅加快了產(chǎn)品研發(fā)和上市的進(jìn)程。
新修訂的《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中也將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評審批程序。對納入優(yōu)先審評審批程序的藥品上市許可申請，優(yōu)先配置資源，安排優(yōu)先審評審批，其中對于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病治療藥品，審評時限由200日縮短為70日。
此外，藥品審評審批整體速度同樣明顯加快，在充分溝通交流和保障審評質(zhì)量的基礎(chǔ)上，臨床試驗(yàn)申請審批平均用時縮短至50日，罕見病用藥、抗癌藥等臨床急需藥品承諾在3個月和6個月內(nèi)審結(jié)，進(jìn)一步提高了臨床用藥可及性。
二、 配合財政部對罕見病治療藥品實(shí)施稅收優(yōu)惠
按照國務(wù)院常務(wù)會議要求，為配合財政部開展罕見病治療藥品稅收優(yōu)惠相關(guān)工作，我局對照《第一批罕見病目錄》，梳理了在我國獲準(zhǔn)上市的罕見病藥品制劑及原料藥目錄報送財政部。
2019年2月，財政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局和國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對列入罕見病藥品制劑及原料藥目錄的藥品實(shí)施稅收優(yōu)惠，鼓勵罕見病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本。近期，第二批罕見病藥品制劑及原料藥目錄也已遴選完成并報送財政部。
三、 將臨床急需境外上市罕見病治療新藥納入專門通道審評審批
按照《關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》相關(guān)工作程序，我局會同國家衛(wèi)生健康委組織專家對臨床急需境外新藥品種進(jìn)行遴選，經(jīng)公示后，已先后發(fā)布兩批臨床急需境外新藥品種名單，其中包括37個罕見病治療藥品。對列入專門通道的品種，我局積極與相關(guān)企業(yè)溝通，鼓勵在我國提出申報，加快審評審批。
目前，已有治療特發(fā)性肺動脈高壓的司來帕格片、治療黏多糖貯積癥的依洛硫酸酯酶α、治療多發(fā)性硬化的鹽酸芬戈莫德膠囊、治療高膽固醇血癥的依洛尤單抗、治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿的依庫珠單抗、治療多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療肌萎縮側(cè)索硬化的依達(dá)拉奉注射液已經(jīng)通過該專門通道獲批進(jìn)口。
四、 進(jìn)一步做好罕見病治療藥品研發(fā)服務(wù)與指導(dǎo)
為鼓勵創(chuàng)新、推動我國藥品高質(zhì)量發(fā)展，我局建立了藥物研發(fā)與技術(shù)審評期間的溝通交流機(jī)制，在藥物研發(fā)與注冊申請技術(shù)審評過程中，申請人可與我局藥審中心就關(guān)鍵技術(shù)等問題所進(jìn)行的溝通交流，形成的共識可作為研發(fā)和評價的重要參考。
此次新修訂的《藥品注冊管理辦法》，也進(jìn)一步充實(shí)了鼓勵藥物研制和創(chuàng)新的內(nèi)容，結(jié)合臨床治療需求實(shí)際，參考國際經(jīng)驗(yàn)，設(shè)立突破性治療藥物及附條件批準(zhǔn)等加快上市注冊通道，對于符合要求納入到上述加快通道的的罕見病治療藥品將予以相應(yīng)的支持政策，進(jìn)一步做好研發(fā)服務(wù)與指導(dǎo)，加速罕見病治療藥品上市注冊。
下一步，我局將繼續(xù)認(rèn)真貫徹落實(shí)國務(wù)院常務(wù)會議精神，進(jìn)一步推進(jìn)第三批臨床急需境外新藥品種的遴選工作，加快罕見病治療藥品的審評審批。同時強(qiáng)化協(xié)作，積極配合相關(guān)部門完善醫(yī)保政策，支持新藥臨床應(yīng)用，全力助推我國藥品高質(zhì)量發(fā)展。
感謝您對藥品安全監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。
國家藥監(jiān)局
2020年9月25日
