發(fā)文機(jī)關(guān)國家衛(wèi)生健康委員會
發(fā)文日期2021年10月15日
時效性現(xiàn)行有效
施行日期2021年10月15日
效力級別部門規(guī)范性文件
代表您好：
您提出的《關(guān)于通過“三醫(yī)”聯(lián)動建立罕見病防治體系的建議》收悉，經(jīng)商科技部、民政部、財(cái)政部、國家醫(yī)保局、國家藥監(jiān)局、國家知識產(chǎn)權(quán)局，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、工作現(xiàn)狀和進(jìn)展情況
近年來，國家高度重視罕見病防治與保障工作，積極做好罕見病防治管理，出臺多項(xiàng)政策推動罕見病藥物研發(fā)及上市，提高罕見病防治和保障水平。
（一）關(guān)于罕見病防治管理。為加強(qiáng)我國罕見病管理、提高罕見病防治能力，我委開展了一系列工作。一是聯(lián)合科技部、工業(yè)和信息化部等5部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供了重要依據(jù)。同時，印發(fā)了罕見病目錄制訂工作程序，明確了目錄更新原則和條件；二是制定印發(fā)《罕見病診療指南》，對納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療指南，并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務(wù)人員培訓(xùn)，提高罕見病規(guī)范化診療能力；三是建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，對罕見病患者進(jìn)行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，充分發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動作用；四是建立了我國罕見病病例信息登記制度，收集我國罕見病的診療、分布等信息，為制訂人群干預(yù)策略、完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供科學(xué)依據(jù)；五是發(fā)布《中國罕見病防治與保障事業(yè)發(fā)展》報告，總結(jié)了近年來我國罕見病防治保障現(xiàn)狀，為各行業(yè)更好的推進(jìn)罕見病工作提供政策參考。
（二）關(guān)于罕見病藥物研發(fā)及上市。一是藥品醫(yī)療器械審評審批制度助力罕見病藥品快速上市。2016年2月，原國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19號）并于2017年12月修訂實(shí)施，對包括罕見病治療藥品在內(nèi)的18種情形的藥品注冊申請實(shí)施優(yōu)先審評審批。為加快罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥在中國上市，國家藥監(jiān)局會同有關(guān)部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》，對罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥建立專門通道進(jìn)行審評審批，對列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內(nèi)審結(jié)。目前已經(jīng)遴選發(fā)布了三批臨床急需境外新藥品種名單，其中罕見病治療藥品超過遴選藥物總量的50%。二是國家財(cái)稅政策支持罕見病藥品研發(fā)。2019年2月，財(cái)政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對罕見病藥品實(shí)施稅收優(yōu)惠，對首批21個品種的罕見病藥品按照簡易辦法依照3％征收率計(jì)算繳納增值稅，鼓勵罕見病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本。2020年9月，國家藥監(jiān)局等部門對罕見病藥品清單進(jìn)行了動態(tài)調(diào)整，將14個最新批準(zhǔn)注冊的罕見病治療藥品納入到了第二批清單中，以享受相關(guān)增值稅政策。2020年12月，財(cái)政部發(fā)布《關(guān)于為支持構(gòu)建新發(fā)展格局2021年1月1日起我國調(diào)整部分商品進(jìn)口關(guān)稅的通知》，其中，對4種罕見病藥品原料實(shí)行零關(guān)稅。多項(xiàng)財(cái)稅政策的落實(shí)，在一定程度上激勵了企業(yè)對罕見病用藥研發(fā)投入的熱情。
（三）關(guān)于罕見病醫(yī)療保障。一是加大罕見病用藥保障力度。國家醫(yī)保部門高度重視罕見病患者的用藥保障工作。目前國內(nèi)上市的罕見病用藥50余種，其中40余種已被納入國家醫(yī)保藥品目錄。通過醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判，大幅降低了罕見病用藥價格，有效減輕了患者負(fù)擔(dān)。二是積極開展罕見病患者救助幫扶工作。民政部高度重視罕見病患者等特殊困難群體的救助幫扶工作，指導(dǎo)各地及時將符合條件的罕見病患者納入救助范圍，積極引導(dǎo)社會力量參與罕見病患者救治。將貧困罕見病患者家庭或個人及時納入城鄉(xiāng)最低生活保障。將符合條件的罕見病患者納入特困人員救助供養(yǎng)范圍。加大臨時救助力度。指導(dǎo)各地全面落實(shí)“先行救助”“分級審批”等規(guī)定，全面建立鄉(xiāng)鎮(zhèn)(街道)臨時救助備用金制度，不斷提高臨時救助對罕見病患者的可及性和救助的時效性。三是積極發(fā)揮社會慈善組織的力量，對罕見病患者實(shí)施醫(yī)療救助。圍繞罕見病救助領(lǐng)域咨詢服務(wù)、藥品捐贈、資金支持、醫(yī)療專家動員及提供人道幫扶等方面開展了大量探索性嘗試。四是積極支持商業(yè)保險為罕見病患者提供醫(yī)療保障。相關(guān)部門按照黨中央、國務(wù)院有關(guān)要求，支持保險業(yè)大力發(fā)展商業(yè)健康保險，積極參與國家醫(yī)保體系建設(shè)，鼓勵保險機(jī)構(gòu)開發(fā)與罕見病相關(guān)的保險產(chǎn)品，提高罕見病患者的健康保障水平，完善罕見病醫(yī)療保障體系。
二、關(guān)于所提建議的答復(fù)
（一）關(guān)于優(yōu)化頂層設(shè)計(jì)，完善罕見病管理體系。一是探索罕見病診療協(xié)作機(jī)制，我委成立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)后，制定了《全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)成員醫(yī)院主要職責(zé)和工作要求》，對成員醫(yī)院的職責(zé)做出了要求，建立健全我國罕見病診療協(xié)作機(jī)制。二是增強(qiáng)患者溝通助力政策制定，2021年7月，我委相關(guān)負(fù)責(zé)同志參加罕見病患者組織的罕見病合作交流會，認(rèn)真聽取了患者聲音和訴求，并傳遞相關(guān)政策。我委將進(jìn)一步采納您的建議，提高罕見病患者在政策制定中的參與度和獲得感。三是打破數(shù)據(jù)孤島提供數(shù)據(jù)依據(jù)，2019年11月，我委建立開發(fā)的中國罕見病診療服務(wù)信息系統(tǒng)正式投入使用，全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的324家醫(yī)院開始使用該系統(tǒng)進(jìn)行罕見病病例登記工作。截至目前，該系統(tǒng)已采集約50萬例罕見病患者信息。對政府部門制定更加科學(xué)合理的國家罕見病戰(zhàn)略計(jì)劃具有重要指導(dǎo)價值。未來我委將在確保數(shù)據(jù)安全和隱私的前提下，實(shí)現(xiàn)部分?jǐn)?shù)據(jù)共享，提高數(shù)據(jù)的利用，為罕見病科研、診療和政策制定提供高質(zhì)量的依據(jù)。
（二）關(guān)于加強(qiáng)研發(fā)引進(jìn)，保障罕見病藥品供應(yīng)。一是依托政策推動行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，在一定程度上激勵了企業(yè)對罕見病用藥研發(fā)投入的熱情。新修訂的《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型創(chuàng)新藥納入到優(yōu)先審評審批程序。對納入優(yōu)先審評審批程序的藥品上市許可申請，優(yōu)先配置資源，安排優(yōu)先審評審批。2020年10月,全國人大常委會表決通過《關(guān)于修改專利法的決定》,就藥品專利期限補(bǔ)償和藥品專利糾紛早期解決程序作出規(guī)定，進(jìn)一步加強(qiáng)包括罕見病藥品在內(nèi)的藥品知識產(chǎn)權(quán)保護(hù),激勵藥企研發(fā)新藥的積極性,促進(jìn)仿制藥發(fā)展,保障公共健康。修改后的《專利法》自2021年6月1日起實(shí)施后,在專利保護(hù)方面為包括罕見病藥品在內(nèi)的藥品研發(fā)生產(chǎn)提供了更好的法律制度保障。二是探索罕見病用藥集中帶量采購路徑，2018年以來，國家醫(yī)保局等部門堅(jiān)持“招采合一、量價掛鉤”的原則，對通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購，包括安立生坦在內(nèi)的罕見病用藥已納入藥品集中帶量采購范圍，中選價格從每片115.97元下降到每片20元?，F(xiàn)已實(shí)現(xiàn)從試點(diǎn)到全國擴(kuò)圍和常態(tài)化運(yùn)行，逐步將罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入到藥品集中帶量采購，通過開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價格。
（三）關(guān)于強(qiáng)化政策支持，建立罕見病醫(yī)保體系。《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》提出，要建成以基本醫(yī)療保險為主體，醫(yī)療救助為托底，補(bǔ)充醫(yī)療保險、商業(yè)健康保險、慈善捐贈、醫(yī)療互助共同發(fā)展的醫(yī)療保障制度體系。我國已有部分地區(qū)將罕見病納入保障范圍或設(shè)立相關(guān)基金，各地對罕見病保障政策的支持力度和模式在探索階段，各有特點(diǎn)。黨的十八大以來，我國慈善事業(yè)發(fā)展取得長足進(jìn)步，慈善組織等各類慈善力量通過動員社會資源，為患有罕見病等疾病的困難群眾提供了形式多樣的醫(yī)療救助，在一定程度上減輕了看病就醫(yī)負(fù)擔(dān)，降低了個人支付費(fèi)用，慈善救助也已經(jīng)成為多層次醫(yī)療保障體系的重要組成部分。
三、下一步工作目標(biāo)和計(jì)劃
我委將積極會同有關(guān)部門，高度關(guān)切罕見病患者的需求，加快既定工作的推進(jìn)實(shí)施，加大對罕見病藥品研發(fā)和診療方面的投入，努力提高罕見病救治水平和效率，完善罕見病防治體系建設(shè)。在保障獲批藥品安全、有效、質(zhì)量可靠基礎(chǔ)上，加快罕見病藥品審評審批，使罕見病患者及早獲得可靠的預(yù)防和治療藥物，進(jìn)一步探索多渠道籌資、多層次醫(yī)療保障體系，進(jìn)一步保障罕見病患者權(quán)益。
感謝您對衛(wèi)生健康工作的關(guān)心和支持。
國家衛(wèi)生健康委
2021年10月15日
