發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)
發(fā)文日期2020年09月27日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
施行日期2020年09月27日
效力級(jí)別部門規(guī)范性文件
農(nóng)工黨中央：
你中央提出的《關(guān)于加強(qiáng)地中海貧血防治經(jīng)驗(yàn)總結(jié)與模式推廣的提案》收悉。經(jīng)商中國(guó)紅十字總會(huì)、國(guó)家醫(yī)保局，現(xiàn)答復(fù)如下:
一、 工作現(xiàn)狀和進(jìn)展情況
黨中央、國(guó)務(wù)院高度重視地中海貧血（以下簡(jiǎn)稱地貧）防治工作，國(guó)務(wù)院領(lǐng)導(dǎo)同志多次作出重要批示，要求加強(qiáng)地貧防控，提高出生人口素質(zhì)。衛(wèi)生健康、醫(yī)療保障等部門及紅十字會(huì)等群團(tuán)組織認(rèn)真貫徹落實(shí)黨中央國(guó)務(wù)院決策部署，結(jié)合各自職責(zé)精心組織、扎實(shí)工作，地貧防治工作取得積極進(jìn)展和成效，出生人口素質(zhì)和地貧患者保障水平不斷提高。
（一）實(shí)施國(guó)家地貧防控項(xiàng)目。自2012年起，我委在福建、江西、湖南、廣東、廣西、海南、重慶、四川、貴州、云南等我國(guó)10個(gè)地貧高發(fā)省份啟動(dòng)實(shí)施地貧防控項(xiàng)目，為項(xiàng)目地區(qū)新婚和計(jì)劃懷孕夫婦免費(fèi)提供血液學(xué)表型篩查、地貧基因檢測(cè)和產(chǎn)前診斷服務(wù)。項(xiàng)目地區(qū)累計(jì)為204萬對(duì)夫婦免費(fèi)提供地貧篩查及后續(xù)基因檢測(cè)和產(chǎn)前診斷服務(wù)，有效減少了重型地貧兒出生。福建、江西、廣東、廣西、海南、貴州、云南7?。▍^(qū)）由地方財(cái)政出資，為全省所有生育夫婦免費(fèi)提供地貧防控服務(wù)，已累計(jì)為2800多萬名夫婦提供地貧篩查。經(jīng)過努力，高發(fā)地區(qū)重型地貧發(fā)生情況逐步得到控制，廣東、廣西等省份胎兒水腫綜合征（重型α地貧）發(fā)生率由2006年的21.7/萬、44.7/萬分別下降至2018年的1.4/萬和2.4/萬，降幅分別達(dá)94%和95%。
（二）加強(qiáng)地貧防治能力建設(shè)。我委依托地貧防控項(xiàng)目，結(jié)合出生缺陷防治人才培訓(xùn)項(xiàng)目，著力加強(qiáng)服務(wù)網(wǎng)絡(luò)建設(shè)和專業(yè)人才培養(yǎng)，不斷提升服務(wù)能力和質(zhì)量。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，10個(gè)地貧高發(fā)省份地貧篩查實(shí)驗(yàn)室超過1000個(gè)，基因檢測(cè)實(shí)驗(yàn)室270余個(gè)，產(chǎn)前診斷實(shí)驗(yàn)室130余個(gè)，造血干細(xì)胞移植艙超過200個(gè)，承擔(dān)地貧救助任務(wù)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)達(dá)61家。我委組織開展的縣級(jí)直通車式專題培訓(xùn)累計(jì)培訓(xùn)管理人員和技術(shù)骨干超過1300人次。目前，全國(guó)出生缺陷防治人才培訓(xùn)項(xiàng)目實(shí)施范圍已涵蓋10個(gè)地貧高發(fā)省份，并將地貧防治內(nèi)容納入培訓(xùn)計(jì)劃，加大專業(yè)技術(shù)人員培訓(xùn)力度。2018-2019年中央財(cái)政累計(jì)撥付5億元專項(xiàng)補(bǔ)助資金，支持廣西加強(qiáng)包括造血干細(xì)胞移植艙在內(nèi)的地貧防控服務(wù)體系建設(shè)，助力重癥地貧胎兒“零出生計(jì)劃”和重癥地貧患者3年救治計(jì)劃。中國(guó)紅十字總會(huì)為廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院援建的2個(gè)移植艙已投入使用。
（三）提升地貧患兒保障水平。近年來，衛(wèi)生健康、醫(yī)療保障等部門及紅十字會(huì)等群團(tuán)組織通過實(shí)施重大專項(xiàng)、強(qiáng)化用藥保障等方式，持續(xù)加大地貧患者保障救助水平，患病家庭就醫(yī)負(fù)擔(dān)明顯減輕。2018年我委聯(lián)合中國(guó)出生缺陷干預(yù)救助基金會(huì)在福建、廣西、海南、貴州4?。▍^(qū)）啟動(dòng)實(shí)施地貧救助項(xiàng)目，超過1200名貧困地貧患兒從中受益。同期，我委還聯(lián)合中國(guó)紅十字總會(huì)、廣西壯族自治區(qū)人民政府共同組織實(shí)施“廣西重型地貧患者救治行動(dòng)”，通過強(qiáng)化宣傳教育、健全服務(wù)體系、加強(qiáng)科學(xué)研究、完善救治機(jī)制等舉措，深化廣西地貧防治工作。2019年我委啟動(dòng)實(shí)施農(nóng)村貧困人口大病專項(xiàng)救治，將貧困人口中地貧患者納入救治范圍，目前已救治地貧患者超過8900人。同年，推動(dòng)治療地貧的祛鐵藥“地拉羅司”納入2019年國(guó)家醫(yī)保談判準(zhǔn)入藥品目錄，藥品價(jià)格平均下降60%，地貧患者藥品供應(yīng)保障水平進(jìn)一步提高。廣西、海南、重慶、貴州等?。▍^(qū)、市）將地貧納入新農(nóng)合大病保障或大病救助范圍，針對(duì)地貧患者開展“靶向”救助，基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)和醫(yī)療救助三重制度綜合保障的政策疊加效應(yīng)日趨顯現(xiàn)。
二、 關(guān)于所提建議的答復(fù)
（一）關(guān)于堅(jiān)持預(yù)防先行，開展地貧流行病學(xué)調(diào)查和篩查診斷干預(yù)。我委高度重視地貧防治宣傳教育，持續(xù)開展“世界地貧日”主題宣傳活動(dòng)，編制發(fā)布地貧防治核心信息和知識(shí)要點(diǎn)，并在委官網(wǎng)開設(shè)宣傳教育專欄，推動(dòng)宣傳教育常態(tài)化制度化。先后印發(fā)《地中海貧血防控試點(diǎn)項(xiàng)目技術(shù)服務(wù)規(guī)范（試行）》《地貧篩查實(shí)驗(yàn)室、基因檢測(cè)實(shí)驗(yàn)室與產(chǎn)前診斷中心設(shè)置和管理指南（試行）》等技術(shù)規(guī)范，地貧防治相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范日益完善。近年來，廣東、廣西等地貧高發(fā)省份結(jié)合實(shí)際，將地貧納入省級(jí)出生缺陷監(jiān)測(cè)病種，動(dòng)態(tài)評(píng)估地貧發(fā)生現(xiàn)狀和流行趨勢(shì)，在全省域或地貧高發(fā)地市，開展地貧流行病學(xué)調(diào)查，了解掌握轄區(qū)特定人群地貧基因攜帶狀況，為完善地貧防控政策提供依據(jù)。
（二）關(guān)于強(qiáng)化創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)，通過創(chuàng)建國(guó)家級(jí)地貧防治研究中心輻射帶動(dòng)地貧診療水平提升?！笆濉睍r(shí)期，科技部通過國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”和“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究”等重點(diǎn)專項(xiàng)，圍繞地貧防治重大需求，在基礎(chǔ)前沿、共性關(guān)鍵技術(shù)、應(yīng)用示范等方面進(jìn)行了全鏈條、一體化科技部署。2019年科技部、我委等4部門聯(lián)合認(rèn)定，依托蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院、北京大學(xué)人民醫(yī)院、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院3家醫(yī)療機(jī)構(gòu)成立國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心，進(jìn)一步加強(qiáng)包括地貧在內(nèi)的血液系統(tǒng)疾病臨床研究技術(shù)創(chuàng)新和成果轉(zhuǎn)化，為疾病防控提供科技手段和技術(shù)支撐。目前廣東、廣西、海南等地已將造血干細(xì)胞移植艙建設(shè)納入今后工作計(jì)劃，加大地貧造血干細(xì)胞移植能力建設(shè)。
（三）關(guān)于加強(qiáng)政策兜底，切實(shí)解決好重型地貧患者的醫(yī)療費(fèi)用之憂。按照國(guó)務(wù)院辦公廳轉(zhuǎn)發(fā)民政部等部門《關(guān)于進(jìn)一步完善醫(yī)療救助制度全面開展重特大疾病醫(yī)療救助工作意見的通知》要求，各地全面實(shí)施重特大疾病醫(yī)療救助，救助范圍覆蓋低保對(duì)象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口、低收入家庭和因病致貧重病患者。低保、特困、建檔立卡貧困人口及低收入家庭中的地貧患者均可按規(guī)定申請(qǐng)獲得醫(yī)療救助。低保對(duì)象、特困人員等重點(diǎn)救助對(duì)象在年度救助限額內(nèi)救助比例普遍達(dá)到70%以上。由中國(guó)紅十字總會(huì)發(fā)起并主管的中國(guó)紅十字基金會(huì)于2018年啟動(dòng)實(shí)施“地中海貧血兒童救助項(xiàng)目”，重點(diǎn)資助0-14歲貧困家庭地貧患兒，目前已有23名患兒從中受益，撥付救助金超過192萬元。各地加大政策統(tǒng)籌和資源整合力度，支持、引導(dǎo)中華慈善總會(huì)、北京天使媽媽慈善基金會(huì)等慈善組織通過捐贈(zèng)物資、實(shí)施專項(xiàng)等方式，積極參與地貧患兒救助。
（四）關(guān)于向“一帶一路”沿線國(guó)家推介中國(guó)地貧防治經(jīng)驗(yàn)，助力構(gòu)建健康絲綢之路。2013-2014年，我委聯(lián)合國(guó)際地貧聯(lián)盟連續(xù)兩年召開地中海貧血暨出生缺陷預(yù)防國(guó)際研討會(huì)，與來自世界衛(wèi)生組織、塞浦路斯衛(wèi)生部等“一帶一路”沿線國(guó)家和國(guó)際組織的代表交流地貧防控工作成效及經(jīng)驗(yàn)，促進(jìn)出生缺陷防治及地貧防控領(lǐng)域國(guó)際交流與合作。會(huì)議推動(dòng)了我國(guó)地貧防控工作深入開展，為全球地貧防控事業(yè)貢獻(xiàn)了中國(guó)智慧和力量。近年來，廣西充分發(fā)揮獨(dú)特的區(qū)位優(yōu)勢(shì)，通過中國(guó)-東盟交流合作平臺(tái)和“一帶一路”合作渠道，創(chuàng)建亞洲地貧防治協(xié)作網(wǎng)，設(shè)立中國(guó)-東盟地貧防治國(guó)際培訓(xùn)中心，向東盟及“一帶一路”沿線國(guó)家宣介推廣我國(guó)地貧防治經(jīng)驗(yàn)?zāi)Ｊ剑訌?qiáng)地貧防治技術(shù)交流和人才培訓(xùn)，助力構(gòu)建“健康絲綢之路”。
三、 下一步工作目標(biāo)和計(jì)劃
下一步，我委將結(jié)合有關(guān)意見建議，積極協(xié)調(diào)相關(guān)部門，共同研究推進(jìn)以下工作。一是進(jìn)一步加大地貧防治投入力度，強(qiáng)化科技支撐和能力建設(shè)，一體推進(jìn)地貧防控項(xiàng)目和救助項(xiàng)目。二是在科技計(jì)劃“十四五”接續(xù)戰(zhàn)略規(guī)劃研究中，繼續(xù)擇優(yōu)加強(qiáng)對(duì)脊髓性肌萎縮癥、地貧等一批臨床亟需的罕見病用藥進(jìn)行支持。三是加快推進(jìn)健全重特大疾病醫(yī)療保險(xiǎn)和救助制度改革,持續(xù)完善多層次醫(yī)療保障制度體系，統(tǒng)籌加強(qiáng)基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助三重制度綜合保障。四是在地貧高發(fā)省份遴選地貧綜合診療能力強(qiáng)、條件好的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，組建全國(guó)地貧診療協(xié)作網(wǎng)，加大造血干細(xì)胞移植艙和專業(yè)人才隊(duì)伍建設(shè)力度，健全地貧患者集中診療和雙向轉(zhuǎn)診制度。五是積極對(duì)接“一帶一路”國(guó)家戰(zhàn)略，聚焦出生缺陷防治及地貧防控，總結(jié)推廣我國(guó)地貧防控經(jīng)驗(yàn)成效和有效模式，積極參與全球衛(wèi)生治理，深化國(guó)際衛(wèi)生交流與合作。
感謝你中央對(duì)衛(wèi)生健康工作的關(guān)心和支持。
國(guó)家衛(wèi)生健康委
