發(fā)文機關國家醫(yī)療保障局
發(fā)文日期2020年12月02日
時效性現行有效
發(fā)文字號醫(yī)保函〔2020〕208號
施行日期2020年12月02日
效力級別部門規(guī)范性文件
韓清華委員：
您提出的《關于盡快出臺罕見病患者組織參與藥物研發(fā)相關制度提案》由我局分辦，現答復如下：
醫(yī)保部門高度重視罕見病患者的醫(yī)療保障工作，主要有以下幾個方面：一是穩(wěn)步提高醫(yī)保待遇水平。目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，統籌基金最高支付限額分別達到當地職工年平均工資和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內醫(yī)療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。
二是逐步將符合條件的罕見病藥納入醫(yī)保藥品目錄范圍。國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內藥品數量從1535個增加到2709個。通過調整醫(yī)保目錄，實現了用藥保障范圍不斷擴大和目錄結構的優(yōu)化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見病藥物和大多數對癥治療的藥物。在2019年國家醫(yī)保藥品目錄調整過程中，新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過準入談判將多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動脈高壓的司來帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個罕見病藥品納入了國家醫(yī)保藥品目錄，價格明顯下降，罕見病患者保障水平明顯提升。同時，對于部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于遠超基金和患者承受能力等原因，無法被納入基本醫(yī)保支付范圍。
三是發(fā)揮醫(yī)療救助兜底功能。通過資助包括罕見病患者在內的困難群眾參加基本醫(yī)療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內醫(yī)療費用給予補助，進一步降低其醫(yī)療費用負擔。原則上，低保對象、特困人員、農村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內政策范圍內住院費用救助比例約70%。
四是開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價格。2018年以來，我局會同衛(wèi)生健康委、藥監(jiān)局等部門，堅持“招采合一、量價掛鉤”的原則，對通過仿制藥質量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購，治療肺動脈高壓的安立生坦中選價格從115.97元/片下降到20元/片。國家組織集中帶量采購已實現從試點到全國擴圍和常態(tài)化運行，下一步將罕見病用藥在內的更多品種納入集采。
總的來說，符合條件的罕見病藥品已基本被納入了基本醫(yī)療保險支付范圍，并為戈謝病等罕見病貧困患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。但是2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，基本醫(yī)保難以承受一些特別昂貴的罕見病用藥費用。
下一步，我們將貫徹落實《中共中央國務院關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，積極研究罕見病患者用藥保障措施，進一步發(fā)揮慈善宣社會力量的作用，著力減輕患者負擔。
感謝您對醫(yī)保事業(yè)的關心與支持。
國家醫(yī)療保障局
2020年12月2日
