發(fā)文機(jī)關(guān)國家衛(wèi)生健康委員會
發(fā)文日期2021年08月31日
時效性現(xiàn)行有效
施行日期2021年08月31日
效力級別部門規(guī)范性文件
委員你們好：
你們提出的《關(guān)于推進(jìn)粵港澳大灣區(qū)在罕見病藥物研發(fā)的交流和合作的提案》收悉，經(jīng)商廣東省政府、科技部、國務(wù)院港澳辦、國家藥監(jiān)局、中國科協(xié)，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、 工作現(xiàn)狀和進(jìn)展情況
近年來，國家高度重視罕見病防治與保障工作，積極做好罕見病防治管理，出臺多項政策推動罕見病藥研究發(fā)及上市，提高罕見病患者診療和保障水平。
（一）加強(qiáng)罕見病診療管理。一是聯(lián)合科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部等五部門聯(lián)合發(fā)布我國《第一批罕見病目錄》，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供重要依據(jù)。同時，印發(fā)罕見病目錄制訂工作程序，明確目錄更新原則和條件；二是制定《罕見病診療指南》，對納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療指南，并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務(wù)人員培訓(xùn)，提高罕見病規(guī)范化診療能力；三是建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，對罕見病患者進(jìn)行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，充分發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動作用；四是建立我國罕見病病例信息登記制度，收集我國罕見病的診療、分布等信息，為制訂人群干預(yù)策略、完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供科學(xué)依據(jù)；五是發(fā)布《中國罕見病防治與保障事業(yè)發(fā)展》報告，總結(jié)了近年來我國罕見病防治保障現(xiàn)狀，為各行業(yè)更好的推進(jìn)罕見病工作提供政策參考。
（二）推動罕見病藥物研發(fā)及上市。一是完善藥品醫(yī)療器械審評審批制度助力罕見病藥品快速上市。2016年2月，原國家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19號），對包括罕見病治療藥品在內(nèi)的18種情形的藥品注冊申請實(shí)施優(yōu)先審評審批。為加快罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥在中國上市，國家藥監(jiān)局會同有關(guān)部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》，對罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥建立專門通道進(jìn)行審評審批，對列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內(nèi)審結(jié)。目前已經(jīng)遴選發(fā)布三批臨床急需境外新藥品種名單，其中罕見病治療藥品超過遴選藥物總量的50%。二是國家財稅政策支持罕見病藥品研發(fā)。2019年2月，財政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局和國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對罕見病藥品實(shí)施稅收優(yōu)惠，對首批21個品種的罕見病藥品按照簡易辦法依照3％征收率計算繳納增值稅，鼓勵罕見病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本。2020年9月，國家藥監(jiān)局等部門對罕見病藥品清單進(jìn)行動態(tài)調(diào)整，將14個最新批準(zhǔn)注冊的罕見病治療藥品納入到第二批清單中，以享受相關(guān)增值稅政策。2020年12月，財政部發(fā)布《為支持構(gòu)建新發(fā)展格局2021年1月1日起我國調(diào)整部分商品進(jìn)口關(guān)稅》的通知，其中，對4種罕見病藥品原料實(shí)行零關(guān)稅。國家通過多項財稅政策的落實(shí)，在一定程度上激勵了企業(yè)對罕見病用藥研發(fā)投入的熱情。
（三）關(guān)于推進(jìn)粵港澳大灣區(qū)交流合作。2020年11月，國家市場監(jiān)管總局、國家藥監(jiān)局會同我委等部門印發(fā)《粵港澳大灣區(qū)藥品醫(yī)療器械監(jiān)管創(chuàng)新發(fā)展工作方案》。明確深入推進(jìn)“放管服”改革，創(chuàng)新藥品醫(yī)療器械監(jiān)管方式，整合監(jiān)管資源，促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在粵港澳大灣區(qū)融合發(fā)展，更好地滿足粵港澳大灣區(qū)居民用藥用械需求。目前該政策在香港大學(xué)深圳醫(yī)院進(jìn)行試點(diǎn)?？萍疾扛叨戎匾晝?nèi)地與港澳地區(qū)醫(yī)藥領(lǐng)域科研合作，加強(qiáng)罕見病防控技術(shù)攻關(guān)工作。會同我委等部門分四個批次在20個疾病領(lǐng)域/臨床專科布局建設(shè)了50家國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心。搭建包括粵港澳在內(nèi)的臨床醫(yī)學(xué)協(xié)同創(chuàng)新研究網(wǎng)絡(luò)，共同開展多中心臨床研究，加強(qiáng)醫(yī)藥產(chǎn)品評價推廣和先進(jìn)與適宜技術(shù)的轉(zhuǎn)化推廣，推動粵港澳大灣區(qū)醫(yī)療科研聯(lián)動發(fā)展。
粵港澳三地也積極推進(jìn)醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域深度合作，聯(lián)合主辦兩屆粵港澳大灣區(qū)衛(wèi)生健康合作大會，簽訂《粵港澳大灣區(qū)衛(wèi)生與健康合作框架協(xié)議》《粵港澳大灣區(qū)衛(wèi)生健康合作共識》，并促成88個粵港澳衛(wèi)生健康合作項目落地實(shí)施。同時，加強(qiáng)大灣區(qū)醫(yī)療衛(wèi)生人才隊伍建設(shè)，與香港特區(qū)政府食物及衛(wèi)生局聯(lián)合舉辦粵港澳大灣區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)發(fā)展暨醫(yī)療人才培訓(xùn)研討會。這些交流合作措施，為粵港澳共同研發(fā)罕見病藥物以及其他衛(wèi)生健康事業(yè)進(jìn)一步深度合作，創(chuàng)造了有利條件。
二、關(guān)于所提建議的答復(fù)
二、關(guān)于所提建議的答復(fù)
（一）關(guān)于加強(qiáng)兩地合作，利用兩地已有的研究成果，以及兩地聯(lián)合發(fā)現(xiàn)的較多罕見病群數(shù)據(jù)，共同推進(jìn)相關(guān)藥品研發(fā)等。2019年2月，為加強(qiáng)我國罕見病管理，提高罕見病診療水平，我委印發(fā)《關(guān)于建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的通知》，在全國范圍內(nèi)遴選324家具備罕見病診療能力的醫(yī)院組建全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)。其中，粵港澳大灣區(qū)罕見病協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院主要分布在廣東省，共14家協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院；香港和澳門地區(qū)尚無協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院覆蓋。2019年11月，我委建立開發(fā)的中國罕見病診療服務(wù)信息系統(tǒng)正式投入使用，全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的324家醫(yī)院開始使用該系統(tǒng)進(jìn)行罕見病病例登記工作。截至目前，該系統(tǒng)已采集約50萬例罕見病患者信息。
協(xié)作網(wǎng)成立以來，我委依托全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室多次舉辦罕見病診療協(xié)作網(wǎng)培訓(xùn)，2020年9月，協(xié)作網(wǎng)辦公室在廣東省舉辦以廣東為中心、覆蓋福建、海南、廣西、云南等多地區(qū)協(xié)作網(wǎng)醫(yī)生的罕見病診療能力培訓(xùn)，提高該區(qū)域醫(yī)生罕見病認(rèn)知和診療能力水平。我委鼓勵支持香港、澳門地區(qū)具備罕見病診療能力的醫(yī)院參與中國罕見病診療服務(wù)信息系統(tǒng)數(shù)據(jù)上報，在系統(tǒng)使用過程中提出完善建議，共同合作，建立更大更全面的罕見病數(shù)據(jù)庫，為未來罕見病衛(wèi)生、醫(yī)藥和醫(yī)保政策制訂提供科學(xué)依據(jù)。
（二）關(guān)于加強(qiáng)內(nèi)地與粵港澳大灣區(qū)在罕見病藥物研發(fā)的交流和合作，支持罕見病的科技創(chuàng)新工作?？萍疾繑M在相關(guān)科技計劃支持下，繼續(xù)部署項目開展罕見病防治研究，推動罕見病流行病學(xué)、發(fā)病機(jī)制、篩查標(biāo)準(zhǔn)和治療藥物的研究，鼓勵粵港澳大灣區(qū)符合關(guān)科技項目。同時，根據(jù)《國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心五年(2017—2021)發(fā)展規(guī)劃》的總體部署，擬布局建設(shè)出生缺陷和罕見病的國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心，進(jìn)一步提升罕見病臨床研究創(chuàng)新能力。支持跨省共享創(chuàng)新平臺和資源庫，開展多中心臨床研究，在重大疾病防治、前沿技術(shù)等方面協(xié)同開展研究，共同塑造健康粵港澳大灣區(qū)。
廣東省也積極推進(jìn)健康灣區(qū)建設(shè)，聯(lián)手港澳商討建立粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地與港澳地區(qū)罕見病藥品研發(fā)、生產(chǎn)、流通和使用“軟聯(lián)通”機(jī)制，打造罕見病診療的高端平臺。進(jìn)一步加強(qiáng)和深化內(nèi)地與港澳在應(yīng)對罕見病上的研究、治療、藥物生產(chǎn)等合作，支持粵港澳大灣區(qū)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)積極參與建設(shè)罕見病高水平科學(xué)研究平臺，推動建設(shè)罕見病領(lǐng)域粵港澳聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室。進(jìn)一步深化粵港澳大灣區(qū)罕見病領(lǐng)域的科技交流合作，支持醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)、科研院所等聯(lián)合開展罕見病藥物研究，充分發(fā)揮高水平醫(yī)院在罕見病領(lǐng)域重大科技項目中的引領(lǐng)、集成、帶動和普及作用。
三、 下一步工作目標(biāo)和計劃
我委將積極會同有關(guān)部門，深化內(nèi)地與港澳在罕見病藥物研發(fā)方面的合作，充分結(jié)合內(nèi)地的數(shù)據(jù)優(yōu)勢和港澳的研發(fā)及臨床測試優(yōu)勢，提升內(nèi)地與港澳對罕見病藥物的研發(fā)水平和治療罕見病的能力，造福更多的罕見病患者。
感謝你們對衛(wèi)生健康工作的關(guān)心和支持。
國家衛(wèi)生健康委
2021年8月31日
